Een nieuwe analyse van LAX
101 gegevens (nu genoemd Miraxion) toont verbetering van een subgroep van
onderzochte deelnemers met minder dan 45 CAG repeats aan wie de drug werd
gegeven. In tegenstelling, ervoeren die deelnemers die in de controlegroep
een placebo kregen vooruitgang in de ziekte. Meer Fase III klinische proeven
zijn gepland. Miraxion is gezuiverde vorm van EPA (eicosapentanoic zuur),
een Omega III vetzuur.
Dit betekent dat er spoedig een behandeling (niet een geneesmiddel) voor
HD patiënten zal zijn van wie de CAG telling minder is dan 45. Er
is een vertraging gezien van de vooruitgang van de ziekte zodat dit werkelijk
goed nieuws is.Een nieuwe analyse van de LAX 101 gegevens (nu genoemd
Miraxion )toont verbetering van een subgroep van onderzoekdeelnemers met
minderdan 45 CAG herhalen aan wie de drug werd gegeven. In tegenstelling
tot diegenen in de controlegroep die een placebo kregen, ervoeren zij
achteruitgang in de ziekte. In Fase III worden klinische proeven gepland.
Miraxion is gezuiverde vorm van EPA (eicosapentanoic zuur), een Omega
III vetzuur. Dit betekent dat er spoedig een behandeling voor patiënten zal zijn
voor diegene van wie telling CAG minder dan 45 is. Normaal zou ik van
dit soort ' het parceling uit ' van de gegevens maar niet dit keer zeer
sceptisch zijn. Eerst, zij waren zeer dicht bij statistische betekenis
voor de gehele steekproef hoe dan ook. Ten tweede, deze subgroep van patiënten
VERBETERDE eigenlijk hun totale motorscore. Wij hebben zelfs geen verbeteringen
in de muizen HD met de diversegeteste supplementen en de drugs gezien,
enkel het vertragen van vooruitgang, dus is dit werkelijk goed nieuws.
Dit supplement wordt snel gevolgd door FDA en wees drugstatus ook gegeven
maar zij plannen meer klinische proeven met een groter aantal mensen in
2005. Ik begrijp waarom dat zij dit moeten doen omdat de statistische
betekenis slechts voor de subgroep werd bereikt. Het zou zeker goed zijn
om te weten of er een verschil is in totalescores UHDRS (er was verbetering
van de studie maar het bereikte geen statistische betekenis) maar ik ben
niet gelukkig over de vertraging, gezien Miraxion om veilig werd getoond
te zijn en goed werd getolereerd.
Wij moeten de mogelijkheid onderzoeken om tot dit wijder beschikbaar
NOW door open etiket klinische proeven te maken die onze eigen artsen
om een deel van de studie aanwerven te worden.
Een definitieve commentaar: De mogelijkheid
dat Miraxion mensen met hogere tellingen zal helpen van het CAG wordt
niet uitgesloten nog op enige manier. Ik ken van niets die in deze ziekte
bij 45 voorkomt of meer herhaalt die niet bij minder dan voorkomt herhalen
45 zodat kan het goed een probleem van timing zijn. Met andere woorden,
het is zeer waarschijnlijk dat voor die met de hogere aantallen herhalingen,
het therapeutische potentieel komt in een vroeger stadium van de ziekte
of in het vertragen van de aanvang.